辉大前 CEO 承认高剂量给药，致儿童死于基因编辑试验，如何看待基因编辑疗法的风险和问题？

又有孩子在基因治疗试验中不幸离去。8月5日，据美国媒体STAT News报道，辉大基因的基因编辑临床试验中，一名肌营养不良受试男孩死亡。 众所周知，用药剂量是药物安全的关键因素之一。而辉大基因注射了过高剂量，辉大基因CEO陆英明承认，这样的剂量已知可能有严重副作用。这位CEO去年已离职辉大基因。辉大另一位美国高管、首席技术官TJ Cradick称自己在辉大使用高剂量之前就已离职。 辉大基因官网2023年5月介绍的创始人团队（左起：施霖宇、杨辉、陆英明、姚璇） 2018年，对于中国科学院神经科学研究所的杨辉研究员，是重要的一年。他被指控2018年听了来访的傅向东教授研究报告之后剽窃其成果；同年杨辉建立了“辉大”基因编辑公司，“专注于设计、改造及开发新型CRISPR基因编辑工具和颠覆性的创新基因疗法”。 基因治疗是全世界推进的新型治疗方式，几十年来经风雨，摸索出成功的经验和失败的教训。对于安全至关重要的一点是剂量。以每公斤体重病毒量来计算，一般E11（百亿级）到E13（千亿级）为安全用量，E14（万亿级）就要担心严重副作用，E15一般不用。 STAT报道 按照STAT的报道，辉大基因最初采用低剂量给药，陆英明去年5月在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会表示，首位接受低剂量治疗的男孩体内，仅能检测到微量抗肌萎缩蛋白 —— 也就是杜氏肌营养不良患者体内缺失的关键蛋白。陆英明还透露，辉大后续升级给药剂量至每公斤体重约 100万亿病毒颗粒。 （注：这一剂量达到了E14以上）。 STAT报道称，这场年会结束后，辉大基因便“销声匿迹”，此后 15 个月内未再发布任何官方新闻稿。今年2月，某临床试验注册平台更新信息，标注该项研究状态为 “已完成”。本周三（8月5日），辉大基因终于给STAT提供了情况通报：这名男孩因递送疗法所用病毒载体诱发剧烈全身免疫反应，最终死于急性呼吸窘迫综合征。本次事故完整调查结果已于2026 年1月提交同行评审，全部科学细节将在论文正式刊发后对外公开。医院在获知该不良事件后，在法定上报时限内通过院内伦理委员会与项目监管流程完成上报，后续也按要求提交了初步报告与跟进报告。 陆英明此前曾向 STAT 透露，试验期间确实发生过一起未对外详细说明的“严重不良事件”，并表示自己去年蹭多次推动公司完整公开事故详情。 辉大基因的临床试验，是研究者发起的临床试验(IIT)，只需医院伦理委员会的审批。在ClinicalTrials.gov网站，《知识分子》找到了辉大基因的临床实验注册记录（ID：NCT06594094）。根据记录，临床试验开始于2024年11月，原本拟于2026年8月完成实验主要部分，2027年6月完成数据分析，计划入组患者为年龄4-8岁的男性儿童。https://mp.weixin.qq.com/s/lsEYyecUueQCpuz2h9fzVQ

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